Як повідомляє компанія на своїй сторінці для інвесторів, Intellia Therapeutics (Intellia) оголосила про позитивні результати фази 3 для свого препарату на основі CRISPR Lonvoguran Ziclumeran (Lonvo-z) для лікування спадкового ангіоневротичного набряку (HAE). Таким чином, було досягнуто першого глобального успіху для редагування генів in vivo, зазначає компанія.
Дослідження фази 3 показало, що одноразове лікування значно зменшило кількість нападів набряку у пацієнтів з HAE. HAE – це рідкісне генетичне захворювання, що характеризується повторюваними болючими набряками шкіри та слизових оболонок. Захворювання спричинене дефіцитом або дисфункцією білка C1-інгібітора, що призводить до неконтрольованих запальних реакцій.
Lonvo-z – це терапевтичний засіб для редагування генів in vivo, заснований на технології CRISPR/Cas9. Він вводиться внутрішньовенно та спрямований на виправлення дефектного гена, відповідального за HAE. За даними Intellia, одноразове лікування може забезпечити постійне рішення для пацієнтів, замість довічної терапії з регулярним прийомом ліків.
Компанія також розпочала процес поетапної подачі заявки на отримання ліцензії на біологічні препарати (BLA) до Управління з контролю за продуктами та ліками США (FDA) для Lonvo-z. Про це повідомляє Yahoo Finance. Процес поетапної подачі дозволяє компанії подавати частини заявки на схвалення в міру їх завершення, не чекаючи повної подачі.
Позитивні дані фази 3 також були висвітлені іншими ЗМІ. Так, CNBC повідомляє, що препарат на основі CRISPR від Intellia виявився успішним у ключовому дослідженні. За даними Statnews.com, лікування зменшило напади набряку в дослідженні, необхідному для реєстрації. CoinCentral, навпаки, коментує, що акції Intellia (NTLA) впали, незважаючи на проривний успіх фази 3 – класичне явище "Купуй на чутках, продавай на новинах".
Результати знаменують значний прогрес у генній терапії, оскільки це перше успішне дослідження фази 3 для редагування генів in vivo. Раніше генні терапії зазвичай проводилися ex vivo, коли клітини модифікувалися поза організмом, а потім поверталися. Метод in vivo від Intellia дозволяє безпосередньо виправляти ген в організмі, що потенційно робить процедуру простішою та доступнішою для більшої кількості пацієнтів.
Спадковий ангіоневротичний набряк вражає приблизно 1 з 50 000 людей у світі. Захворювання може призвести до небезпечних для життя набряків у горлі, які блокують дихальні шляхи. Існуючі методи лікування включають профілактичні препарати, такі як концентрати C1-інгібітора або антагоністи рецепторів брадикініну, які необхідно вводити регулярно. Одноразова генна терапія може покращити якість життя.
