Wie das Unternehmen auf seiner Investor-Relations-Seite mitteilt, hat Intellia Therapeutics (Intellia) positive Phase-3-Ergebnisse für seinen CRISPR-basierten Wirkstoff Lonvoguran Ziclumeran (Lonvo-z) zur Behandlung des hereditären Angioödems (HAE) bekannt gegeben. Damit sei ein globaler erster Erfolg für die In-vivo-Geneditierung erzielt worden, so das Unternehmen.
Die Phase-3-Studie habe gezeigt, dass die einmalige Behandlung die Anzahl der Schwellungsanfälle bei Patientinnen und Patienten mit HAE signifikant reduziert habe. HAE ist eine seltene, genetisch bedingte Erkrankung, die durch wiederkehrende, schmerzhafte Schwellungen der Haut und Schleimhäute gekennzeichnet ist. Die Erkrankung wird durch einen Mangel oder eine Funktionsstörung des C1-Inhibitor-Proteins verursacht, was zu unkontrollierten Entzündungsreaktionen führt.
Lonvo-z ist ein In-vivo-Gentherapeutikum, das auf der CRISPR/Cas9-Technologie basiert. Es wird intravenös verabreicht und zielt darauf ab, das defekte Gen zu korrigieren, das für die HAE verantwortlich ist. Nach Angaben von Intellia könnte die einmalige Behandlung eine dauerhafte Lösung für die Patienten bieten, anstatt einer lebenslangen Therapie mit regelmäßigen Medikamenten.
Das Unternehmen hat zudem den Rolling-Submission-Prozess für einen Biologics License Application (BLA) bei der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) für Lonvo-z eingeleitet. Dies berichtet Yahoo Finance. Der Rolling-Submission-Prozess ermöglicht es dem Unternehmen, Teile des Zulassungsantrags einzureichen, sobald sie fertiggestellt sind, anstatt auf die vollständige Einreichung warten zu müssen.
Die positiven Phase-3-Daten wurden auch von anderen Medien aufgegriffen. So berichtet CNBC, dass der CRISPR-basierte Wirkstoff von Intellia in der entscheidenden Studie erfolgreich war. Statnews.com zufolge habe die Behandlung die Schwellungsanfälle in der zulassungsrelevanten Studie reduziert. CoinCentral hingegen kommentiert, dass die Aktie von Intellia (NTLA) trotz des bahnbrechenden Phase-3-Erfolgs gefallen sei – ein klassisches „Buy the Rumor, Sell the News“-Phänomen.
Die Ergebnisse markieren einen bedeutenden Fortschritt in der Gentherapie, da es sich um die erste erfolgreiche Phase-3-Studie für eine In-vivo-Geneditierung handelt. Bisher wurden Gentherapien meist ex vivo durchgeführt, bei denen Zellen außerhalb des Körpers modifiziert und dann zurückgegeben werden. Die In-vivo-Methode von Intellia ermöglicht die direkte Korrektur des Gens im Körper, was das Verfahren potenziell einfacher und für mehr Patienten zugänglich macht.
Das hereditäre Angioödem betrifft schätzungsweise 1 von 50.000 Menschen weltweit. Die Erkrankung kann zu lebensbedrohlichen Schwellungen im Rachenraum führen, die die Atemwege blockieren. Bisherige Behandlungen umfassen prophylaktische Medikamente wie C1-Inhibitor-Konzentrate oder Bradykinin-Rezeptor-Antagonisten, die regelmäßig verabreicht werden müssen. Eine einmalige Gentherapie könnte die Lebensqualität der Betroffenen erheblich verbessern.
Intellia Therapeutics mit Sitz in Cambridge, Massachusetts, ist ein führendes Unternehmen im Bereich der CRISPR-Geneditierung. Das Unternehmen forscht an Therapien für verschiedene genetische Erkrankungen, darunter Transthyretin-Amyloidose (ATTR) und Hämophilie. Die positiven Phase-3-Ergebnisse für Lonvo-z könnten den Weg für die erste Zulassung einer In-vivo-Gentherapie ebnen.
Die FDA wird nun die eingereichten Daten prüfen. Sollte die Zulassung erteilt werden, wäre Lonvo-z die erste CRISPR-basierte In-vivo-Therapie, die auf dem Markt erhältlich ist. Dies könnte einen Paradigmenwechsel in der Behandlung genetischer Erkrankungen bedeuten.
